Vpliv zdravljenja z magistralnim pripravkom kanabinoidov rastlinskega izvora na spastičnost in kakovost življenja otrok in mladostnikov s cerebralno paralizo

Stefanović, Milica (author), Rener Primec, Zvonka (mentor)

Namen dela Spastičnost je prisotna pri dveh tretjinah otrok s cerebralno paralizo (CP). Pri nekaterih otrocih s CP spastičnost pripomore k funkcionalnosti gibanja, pri drugih pa povzroča bolečine, nespečnost, zmanjšuje kvaliteto življenja, otežuje nego teh oseb, ter pripomore k nastajanju kontraktur. Zdravljenje spastičnosti je pri vsakem otroku s CP individualno in temelji na multidisciplinarni obravnavi. Danes poznamo več modalitet obravnave spastičnosti, katero bomo uporabili pa je odvisno od večjih dejavnikov (stopnje in razporeditve spastičnosti, splošne prizadetost otroka…). Vsak način ima prednosti in pomanjkljivosti in nobeden ne zagotavlja uspeha. Namen raziskave je bil ugotoviti, če dodatek magistralnega zdravila kanabinoidov rastlinskega izvora, z razmerjem THC:CBD 1:10, v terapiji otrok in mladostnikov s spastično obliko CP stopnje IV in V po GMFCS (Gross Motor Function Classification System) lestvici, učinkovito zmanjša spastičnost in s tem izboljša njihovo kakovost življenja. Metode in preiskovanci Raziskava je bila prospektivna, dvojno slepa, randomizirana in s placebom kontrolirana raziskava vpliva polnospektralnega magistralnega pripravka kanabinoidov rastlinskega izvora (MZKR), z razmerjem THC:CBD 1:10 na spastičnost pri preiskovancih s CP. S pilotno raziskavo z MZKR pri sedmih preiskovancih smo najprej preverili izvedljivost raziskave. Vključili smo 53 otrok s spastično obliko CP stopnje IV in V po GMFCS lestvici, starih od 5 do 25 let, randomiziranih v razmerju 1:1. Dvojno slepa faza je trajala šest tednov, sledila ji je odprta faza v trajanju šestih tednov in nato opazovalna faza, ki je trajala 6 mesecev. Učinkovitost na zmanjšanje spastičnosti smo ovrednotili po 6 in 12 tednih s pomočjo modificirane Ashwortove lestvice; motorične funkcije smo ocenili z GMFM-88 (Gross Motor Function Measure - 88). Izboljšanje kvalitete življenja smo merili z Borgovo lestvico zaznavnega napora, ki ga oceni skrbnik otroka med izvajanjem nege, ocenjevanjem bolečin, kvalitete spanja in zaspanosti ter z lestvico, za ocenjevanje vtisa splošne spremembe (GIC - Global Impression of Change). Ves čas raziskave smo spremljali in beležili pojav morebitnih neželenih učinkov. Rezultati Pomembnih razlik v spastičnosti, motorični funkciji in pri parametrih kakovosti življenja med bolniki, ki so prejemali MZKR ali placebo, nismo ugotovili. Bolniki v skupini MZKR so bili bolj zaspani v primerjavi s skupino, ki je prejemala placebo. Neželeni učinki so bili blagi do zmerni, življenjsko ogrožajočih dogodkov ni bilo. Zaključki Raziskava je pokazala, da je zdravljenje z MZKR pri otrocih s CP varno in ga dobro prenašajo. Zdravljenje z MZKR bi lahko imelo koristen vpliv na kakovost življenja bolnikov. Primerjava zdravljenja z MZKR in placebom ni pokazala bistvenih razlik pri spastičnosti pacientov.

• Language: Slovenian
• Keywords: tetrahidrokanabinol, kanabidiol, klinična študija, modificirana Ashworth lestvica, meritev grobega motorične funkcioniranja - 88 lestvica, prospektivno, randomizirano
• Work type: Doctoral dissertation
• Organization: MF - Faculty of Medicine
• Year: 2025
• PID: 20.500.12556/RUL-169828
• Publication date in RUL: 12.06.2025

Secondary language

• Language: English
• Title: ​Impact of treatment with compounded formaulation of plant-derived cannabinoids on the spasticity and quality of life of children and adolescents with cerebral palsy

Abstract

Background: To assess the efficacy, safety, and tolerability of full-spectrum cannabis oil (FSCO; CBD:THC ratio of 10:1) for the treatment of spasticity in individuals with spastic cerebral palsy (CP) grades IV and V. Method: A pilot trial to assess the feasibility of FSCO in seven CP patients was followed by a prospective double-blind, placebo-controlled parallel trial, with 53 participants aged 5-25 years, randomised in a 1:1 ratio. The double-blind phase lasted six weeks, followed by the open-label phase of six weeks’ duration. The primary endpoint was a change in spasticity measured by the modified Ashworth Scale. Secondary outcomes were changes in motor function (Gross Motor Function Measure 88 scale), quality of life, safety, and tolerability. Results: There was no significant difference in spasticity, motor function, and quality of life parameters between patients receiving FSCO or placebo. Patients in the FSCO group were significantly drowsier compared to the placebo group. Adverse events were mild to moderate; there were no life-threatening events. Interpretation: This trial suggests FSCO treatment in children with CP is generally well tolerated and safe. No significant change in spasticity was demonstrated with FSCO treatment compared to the placebo. Although benefits on quality of life were also not significant, some patients reported improvements.

• Keywords: tetrahydrocannabinol, cannabidiol, clinical trial, modified Ashworth Scale, gross motor function measure 88 scale, prospective, randomised