20.500.12556/RUL-109975 Hkratni preizkusi neinferiornosti delo diplomskega seminarja Simultaneous non-inferiority trials Diplomska naloga temelji na preizkušanju domnev glede učinkovitosti treh med seboj neodvisnih skupin zdravljenj -- eksperimentalno zdravljenje (E), referenčno zdravljenje (R) in zdravljenje s placebom (P). Pomembni predpostavki hkratnega preizkušanja domnev sta homoskedastičnost in normalnost. Opazovanje $k$-tega bolnika v skupini $i$ je označeno z $X_{ik}$ in porazdeljeno $X_{ik} \sim N(\mu_i, \sigma^2)$, za $i= E, P, R$; $k = 1, \ldots, n_i$. Oznaka $n_i$ predstavlja število bolnikov posamezne vrste zdravljenja $i$, $\delta_{ij} \geq 0$ dopustno odstopanje, za $i = E, P, R$; $i \neq j$, $z_\alpha$ pa zgornji $\alpha$-percentil standardne normalne porazdelitve. Z zavrnitvijo glavne ničelne domneve $H_0$ dokažemo superiornost eksperimentalnega zdravljenja (E) nad zdravljenjem s placebom (P) in hkrati neinferiornost eksperimentalnega (E) proti referenčnemu zdravljenju (R). Asimptotična moč za zavrnitev $H_0$ je enaka \begin{align*} \Phi^{\Sigma} \Big(\frac{\mu_E - \mu_P - \delta_{EP}}{\sigma \sqrt{\frac{1}{n_E} + \frac{1}{n_P}}} - z_{\alpha}, \frac{\mu_E - \mu_R + \delta_{ER}}{\sigma \sqrt{\frac{1}{n_E} + \frac{1}{n_R}}} - z_{\alpha} \Big). \end{align*} Z zavrnitvijo razširjene ničelne domneve $\widetilde{H}_0$ dokažemo še superiornost referenčnega zdravljenja (R) nad zdravljenju s placebom (P). Asimptotična moč za zavrnitev $\widetilde{H}_0$ pri stopnji značilnosti $\alpha$ je enaka \begin{align*} \Phi^{\widetilde{\Sigma}} \Big( &\frac{\mu_E - \mu_P - \delta_{EP}}{\sigma \sqrt{\frac{1}{n_E} + \frac{1}{n_P}}} - z_{\alpha}, \frac{\mu_E - \mu_R + \delta_{ER}}{\sigma \sqrt{\frac{1}{n_E} + \frac{1}{n_R}}} - z_{\alpha}, \frac{\mu_R - \mu_P - \delta_{RP}}{\sigma \sqrt{\frac{1}{n_R} + \frac{1}{n_P}}} - z_{\alpha} \Big). \end{align*} This work is based on hypothesis testing regarding efficacy of 3 independent groups of treatment -- experimental treatment (E), active reference (R) and placebo (P). The important assumptions here are homoscedasticity and normality. The observation for the $k$th patient in group $i$ is denoted as $X_{ik}$ and is distributed as $X_{ik} \sim N(\mu, \sigma^2)$, for $i = E, P, R$; $k=1, \ldots, n_i$. The symbol $n_i$ represents the number of patients in group $i$, $\delta_{ij} \geq 0$ the inferiority/superiority margin, for $i = E, P, R$; $i \neq j$ and $z_\alpha$ upper $\alpha$-percentile of standard normal distribution. With the rejection of the principal null hypothesis $H_0$ we prove the superiority of experimental treatment (E) versus placebo (P) and, simultaneously, non-inferiority of experimental treatment (E) versus active reference (R). The asymptotic power for the rejection of $H_0$ equals \begin{align*} \Phi^{\Sigma} \Big(\frac{\mu_E - \mu_P - \delta_{EP}}{\sigma \sqrt{\frac{1}{n_E} + \frac{1}{n_P}}} - z_{\alpha}, \frac{\mu_E - \mu_R + \delta_{ER}}{\sigma \sqrt{\frac{1}{n_E} + \frac{1}{n_R}}} - z_{\alpha} \Big). \end{align*} With the rejection of the extended null hypothesis $\widetilde{H}_0$ we prove, in addition, the superiority of active reference (R) versus placebo (P). The asymptotic power for the rejection of $\widetilde{H}_0$ equals \begin{align*} \Phi^{\widetilde{\Sigma}} \Big( \frac{\mu_E - \mu_P - \delta_{EP}}{\sigma \sqrt{\frac{1}{n_E} + \frac{1}{n_P}}} - z_{\alpha}, \frac{\mu_E - \mu_R + \delta_{ER}}{\sigma \sqrt{\frac{1}{n_E} + \frac{1}{n_R}}} - z_{\alpha}, \frac{\mu_R - \mu_P - \delta_{RP}}{\sigma \sqrt{\frac{1}{n_R} + \frac{1}{n_P}}} - z_{\alpha} \Big). \end{align*} neinferiornost načelna superiornost asimptotična moč združena cenilka vzorčna varianca zvezno porazdeljeni podatki non-inferiority superiority asymptotic power pooled estimator sample variance continuous data true false false Slovenski jezik Angleški jezik Delo diplomskega seminarja/zaključno seminarsko delo/naloga 2019-09-11 07:45:35 2019-09-11 07:45:36 2024-05-30 10:25:58 0000-00-00 00:00:00 2019 0 0 0000-00-00 NiDoloceno NiDoloceno NiDoloceno 0000-00-00 0000-00-00 0000-00-00 519.2 98620 18740057 952.pdf 952.pdf 1 B508543CB0F5880B89BCA0D9D9289A4F a94f380290732fe118e1c4a941b5c0a4b7f6980e10641cfb6973965ad1efa21d 0020d97c-a1b7-11eb-a523-00155dcfd717 https://repozitorij.uni-lj.si/Dokument.php?lang=slv&id=121582 Fakulteta za matematiko in fiziko 0 0 0