Pristopi in napredek na področju genskega zdravljenjaJuvan, Živa (Avtor) Ogorevc, Jernej (Mentor) gensko zdravljenjegenske terapijegensko inženirstvovektorji vnosaklinična uporabaetični vidikGensko zdravljenje je eden ključnih dosežkov sodobne medicine, saj nam omogoča zdravljenje nekaterih genetskih bolezni. V osnovi gensko zdravljenje pomeni spreminjanje genskega materiala v celicah z namenom zdravljenja ali preprečitve bolezni. To lahko dosežemo z nadomestitvijo okvarjenih alelov ali spremembo izražanja genov. V ta namen se uporablja različne vektorje za vnos nukleinskih kislin v celice, ki so lahko virusni, npr. adenovirusi, AAV, retrovirusi in lentivirusi, ali pa nevirusni, kot so liposomi ali drugi nanodelci. Najnovejše metode temeljijo na uporabi urejanja genoma, predvsem s tehnologijo CRISPR, in ne potrebujejo nujno vnosa eksogenov. Ključni pristopi genskih terapij vključujejo predvsem dodajanje funkcionalnih genov, urejanje genoma in epigenetske modifikacije. V nalogi so predstavljeni ključni zgodovinski dogodki genske terapije, uporaba genskih terapij, etične dileme in ekonomski izzivi. Kljub visokim stroškom razvoja in možnim stranskim učinkom so bile nekatere terapije že odobrene in kažejo zelo obetavne rezultate. Gensko zdravljenje odpira novo poglavje v medicini in predstavlja upanje za številne bolnike.20252025-09-12 07:15:14Diplomsko delo/naloga172870VisID: 263631COBISS_ID: 248747267sl