Pregled obstoječih in prepoznavanje nastajajočih zdravil za napredno zdravljenjeZadravec, Dominik (Avtor) Kos, Mitja (Mentor) Zdravila za napredno zdravljenjeprepoznavanje nastajajočih zdravstvenih tehnologijovrednotenje zdravilcene zdravilZdravila za napredno zdravljenje so skupina inovativnih bioloških zdravil, ki v zadnjih letih dobiva vedno več pozornosti. Večina uporablja poseben pristop k zdravljenju bolezni, tako da bolne celice odstranijo ali pa jih popravijo. Uporabljajo se predvsem takrat, kadar standardna terapija ne deluje ali pa sploh ne obstaja, vendar se njihova uporaba širi tudi na prvo linijo zdravljenja. Njihova posebnost in visoka učinkovitost s seboj prineseta visoke zahteve oz. omejitve. Prva omejitev je cena posameznega zdravila (za celotno zdravljenje), ki se giblje tudi v milijonskih številkah, druga je dostopnost, tretja pa so stroge zahteve proizvodnje in distribucije. Kljub omenjenim omejitvam se število zdravil za napredno zdravljenje veča. V naši nalogi smo se osredotočili na zdravila za napredno zdravljenje z dovoljenem za promet v Evropski uniji. Namen raziskave je pregledati obstoječa ter z metodo prepoznavanja nastajajočih zdravstvenih tehnologij ustvariti podatkovno bazo morebiti prihajajočih v naslednjih 2 letih. Le to smo po formiranju pregledali, razvrstili in ovrednotili. Pregled smo opravili oktobra 2024. Takrat je imelo dovoljenje za promet v Evropski uniji 20 zdravil za napredno zdravljenje, 7 pa jih je dovoljenje izgubilo. Ta zdravila spadajo večinoma k vrsti genske terapije in so namenjena predvsem redkim boleznim. Z metodo prepoznavanja nastajajočih zdravstvenih tehnologij smo iz različnih virov ustvarili podatkovno bazo s 63 zdravili. Opredelili smo lastnosti novih zdravil in ugotovili, da se v primerjavi s tistimi, ki so dovoljenje za promet že pridobila, precej razlikujejo. Iz naših raziskav lahko predvidevamo, da se bo posamezna vrsta terapije, med katerimi so genska, somatska celična in terapija tkivnega inženirstva, iz prevladovanja genske terapije veliko bolj izenačila, začela pa se bodo pojavljati tudi zdravila, ki vključujejo kombinacije različnih vrst terapij. Terapevtska področja so se v naši raziskavi razširila ter vključevala tudi bolezni srčno-žilnega in skeletno-mišičnega sistema, ne le redkih bolezni. Še vedno so najbolj obsegana zdravila za zdravljenje rakavih obolenj. Visoke stroške, ki se pojavljajo v času razvoja, proizvodnje in distribucije, financira farmacevtska industrija. Število zdravil za napredno zdravljenje in njihovo aktivno področje se povečuje, dostopnost se s pomočjo organizacij držav izboljšuje in prihodnost kaže na nove možnosti in priložnosti zdravil za napredno zdravljenje.20252025-04-18 07:45:14Magistrsko delo/naloga168592VisID: 114713sl