Uporaba genske terapije za zdravljenje Parkinsonove bolezni pri človekuJerič, Urška (Avtor) Petrovič, Uroš (Mentor) nevrodegenerativne bolezniParkinsonova bolezengenska terapijaParkinsonova bolezen je kronično progresivna nevrodegenerativna bolezen, za katero je značilen propad dopaminskih nevronov v črni substanci. Ta do bazalnih ganglijev, ki zagotavljajo tekoče izvajanje gibov in preprečujejo nastanek nehotenih gibov, dovaja kemično snov, imenovano dopamin. Parkinsonova bolezen se pojavi, ker je oskrba z dopaminom oslabljena oziroma prekinjena. Njegovo pomanjkanje vodi do klasičnih motoričnih znakov in simptomov Parkinsonove bolezni, kot so počasnost in majhnost gibov, motnje ravnotežja in hoje, togost, tremor, povišan mišični tonus in kasneje v poteku bolezni še posturalna nestabilnost, pojavijo pa se lahko tudi številni nemotorični simptomi. Parkinsonova bolezen je kompleksna poligenska bolezen, vzrok za njen nastanek pa zaenkrat še ni popolnoma znan. K nastanku doprinese kombinacija genetskih in okolijskih dejavnikov, zato poteka bolezni ne znamo točneje napovedati. Najpomembnejši dejavnik tveganja za nastanek Parkinsonove bolezni je starost. Zdravila, s katerim bi jo ozdravili, trenutno žal ne poznamo, obstaja pa več vrst zdravil, ki lajšajo simptome. Ker torej farmakološko zdravljenje same bolezni dejansko ne zdravi oziroma ne upočasnjuje njenega napredovanja, se zadnje čase veliko raziskuje na področju alternativnih zdravljenj s pomočjo genske terapije, s katero z vnosom specifičnega terapevtskega gena v tarčne celice preprečimo ali vsaj upočasnimo potek bolezni. Trenutno so bile razvite in ovrednotene tri strategije: povečanje sinteze dopamina, izražanje trofičnih dejavnikov in nevromodulacija.[U. Jerič]20222022-07-12 14:22:41Diplomsko delo/naloga138153sl